Gene Therapy: Recent Advances and Applications in Dermatology


Michael J. Hope

Abstract

Background: Gene therapy is an innovative and exciting new branch of medicine. Despite the fact that a human disease has yet to be cured using this therapeutic approach, numerous clinical trials are taking place around the world based on encouraging preclinical data.

Objective: The aim of this review is to bring the reader up to date with this rapidly advancing field and to highlight the technical advances that must occur before gene therapy will become common practice in dermatology.

Methods: The current level of gene delivery technology restricts the applications. The advantages and disadvantages of viral and nonviral gene delivery systems are discussed.

Results: Considerable advances are being made in the areas of cancer immunotherapy and vaccines. Of particular importance to the treatment of skin diseases will be the isolation and ex vivo manipulation of epidermal stem cells, the development of skin-specific regulatory sequences for gene expression, and the formulation of gene delivery systems suitable for systemic administration.

Conclusions: In general, skin and keratinocytes are considered to be good targets for gene transfer applications, and several diseases have been identified as potential candidates for treatment in the near future.

Sommaire

Antécédents: La thérapie génique représente en médecine une constituante toute nouvelle et passionnante. En dépit du fait qu'on n'a pas encore guéri aucune maladie humaine par l'application de cette approche thérapeutique, de nombreux essais cliniques ont lieu partout dans le monde à la lumière de données pré-cliniques encourageantes.

Objectif: La présente étude visait à mettre le lecteur au fait de ce nouveau domaine qui connaît une rapide évolution et à souligner les progrès techniques nécessaires pour que la thérapie génique devienne éventuellement pratique courante en dermatologie.

Méthodes: Le niveau actuel de la technologie de production de gènes en restreint les applications. Les avantages et les inconvénients des systèmes de production de gènes viraux et non viraux sont présentés.

Résultats: On assiste à des progrès considérables dans les domaines de l'immunothérapie et des vaccins contre le cancer. Pour traiter les maladies de la peau, il importe en particulier d'isoler et de manipuler ex vivo les cellules épidermiques souches, d'élaborer des séquences régulatrices de production de gènes spécifiques à la peau et de formuler des systèmes de production de gènes qui conviennent à une administration systémique.

Conclusion: En général, la peau et les kératinocytes sont considérés comme de bonnes cibles pour les applications de transferts géniques et plusieurs maladies pourraient éventuellement être ainsi traitées dans un proche avenir.

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